系统性红斑狼疮，系统性硬化症，特发性炎性肌病，血管炎肾损伤，ANCA 相关血管炎患者招募

动性难治性系统性红斑狼疮/狼疮肾炎患者招募

【药物名称】UB-VV410（细胞回输）

【适应症】系统性红斑狼疮，系统性硬化症，特发性炎性肌病，血管炎肾损伤，ANCA 相关血管炎

【周期时间】90天，后期定期回访两年

【简要入排】

一、入选标准（必须同时满足“共同”＋“所患疾病的特异性”条款）

A. 共同入选标准

年龄 18–70 岁，性别不限。

自愿签署知情同意书（ICF），可配合 2 年随访。

外周血 B 细胞 CD19 阳性（流式确认）。

器官功能储备（筛选前 7 天内未输血/未用 G-CSF）：

‑ 骨髓：ANC ≥1×10⁹/L，ALC ≥0.1×10⁹/L，Hb ≥60 g/L，PLT ≥50×10⁹/L（ITP 评估出血风险后可 ≥20×10⁹/L）。

‑ 凝血：INR 或 APTT ≤1.5×ULN。

‑ 肾：eGFR ≥40 mL/min/1.73 m²（MDRD）。

‑ 肝：ALT/AST ≤2×ULN（炎性肌病所致升高除外），TBil ≤1.5×ULN（Gilbert 者可 ≤3×ULN；AIHA 所致例外）。

‑ 肺：静息 SpO₂ ≥95%（合并 PAH/ILD 者可 ≥92%），呼吸困难 ≤CTCAE 1 级。

‑ 心：LVEF ≥50%（预处理前 4 周内）。

预期生存 ≥12 个月。

育龄期受试者（WOCBP）及伴侣为 WOCBP 的男性，自细胞输注起至少 12 个月内使用有效避孕；WOCBP 入组前 7 天血 HCG 阴性。

B. 各适应症额外“特异性入选”要点：

系统性红斑狼疮（SLE）

满足 1997-ACR / 2012-SLICC / 2019-EULAR/ACR 分类标准 ≥6 个月；ANA 或抗 ds-DNA 或抗 Sm 阳性；

且满足以下任一条“活动性复发/难治”情形：

‑ SLEDAI-2K ≥8 伴重要脏器受累，对 ≥1 免疫抑制剂或 ≥1 生物制剂或细胞治疗无效/复发；

‑ 或难治性 PAH（mPAP>20，PVR>2 WU，对 ≥1 免疫抑制剂+≥1 PAH 靶向药疗效不佳，且未达 ESC/ERS 低危层）；

‑ 或 r/r AIHA（Hb<90 g/L 或下降>30 g/L，Coombs+，对激素+≥1 二线治疗无效/复发）；

‑ 或 r/r 狼疮肾炎（ISN/RPS Ⅲ–Ⅴ型，24 h 尿蛋白>1 g，初始免疫抑制治疗 ≥6 月后未缓解或复发）；

‑ 或 r/r ITP（PLT 20–50×10⁹/L，对一线+二线治疗或脾切除无效/复发）。

系统性硬化症（SSc）

2013-ACR/EULAR 分类标准；弥漫皮肤型（肘/膝近端受累）；

mRSS ≥10；活动性标准（6 月内新发/进展皮肤或内脏受累，CRP/ESR ≥ULN）；

合并 ILD 者 FVC 或 DLCO 40–70% 预测值；

HAQ-DI>0.25 或 PtGA≥3；

对 ≥1 免疫抑制剂/生物制剂/细胞治疗 ≥3 月无效或复发。

ANCA 相关性血管炎（AAV）

2022-ACR/EULAR 分类（MPA/GPA）；抗-MPO/p-ANCA 或抗-PR3/c-ANCA 阳性；

BVAS ≥15 且含 ≥1 主项或 ≥3 次项或 ≥2 肾项；

对激素+≥1 免疫抑制剂/生物制剂/JAKi ≥3 月无效/复发。

炎性肌病（IIM）

2017-EULAR/ACR 分类（DM/PM/ADM/ASS/IMNM）；

肌累及：MMT-8<142 且 5 项核心指标中（5）+（1）–（4）任 1 项异常；皮累及：CDASI ≥14；

肌炎抗体阳性；对激素+≥1 免疫抑制剂/生物制剂/JAKi ≥3 月无效/复发。

大动脉炎（TAK）

2022-ACR/EULAR 分类；活动性（NIH Kerr ≥2 或 ITAS2010 ≥2 等）；

对激素+≥1 免疫抑制剂/生物制剂/JAKi ≥3 月无效/复发。

IgG4-RD

2019-ACR/EULAR 分类；IgG4-RD RI ≥2；Mikulicz/系统性表型；

对激素+≥1 免疫抑制剂/生物制剂 ≥3 月无效/复发，或影像示弥漫性肿大/纤维化进展。

【患者获益】

1. 免费用药：免费使用UB-VV410细胞治疗

2. 免费检查：试验相关检查全部免费（非试验相关费用需自费）

3. 专家随访：三甲医院团队长期随访，全程专业医疗监测

【报名资料】

1.准备资料、报名 : 报名资料要求：

1、确诊与分类资料

a. 初次确诊病历（可接受非筛选期病历对初诊时间的追溯描述，但必须有既往病历支撑）。

b. 各适应症对应的分类/诊断标准证明（如 SLE 的 1997-ACR、2012-SLICC 或 2019-EULAR/ACR 标准），临床常规确诊即可，无需额外预筛报告。

2、发作/疗效不佳记录

近 1–3 个月内的门诊或住院病历，需体现：

‑ 临床症状加重或持续活动

‑ 用药调整（加量、换药、联合）

‑ 实验室/影像异常（尿蛋白、肌酶、BVAS、mRSS、CDASI 等）

3、既往用药清单（必须覆盖“自免”领域 ≥2 类药物）

免疫抑制剂

生物制剂

细胞治疗（如干细胞、其他 CAR-T）

需注明每种药物的末次用药日期，以便计算洗脱期。

4、病毒学报告

HBV DNA 检测结果（阳性即排除；若 HBcAb 阳性需加测 HBV DNA 并留存报告）。

HCV、HIV、梅毒筛查结果。

5、实验室/影像基线包（用于快速评估“状态不佳”者，建议一并收齐）

【中心地区】

1.徐州医科大学附属医院

2.蚌埠市第三人民医院

3.江苏省人民医院