[患者]-先天性抗凝血Ⅲ缺乏症

【研究药物】
人抗凝血酶III

【适应症】
先天性抗凝血Ⅲ缺乏症

【研究机构】
1.华中科技大学同济医学院附属协和医院 武行
2.北京协和医院   北京
3.苏州大学附属第一医院 苏州
4.上海交通大学医学院附属瑞金医院 上海
5.中国医学科学院血液病医院（血液学研究所） 天津
6.四川大学华西医院 成都
7.中国医学科学院阜外医院  北京

【受试者获益】
1.免费治疗和用药;
2.补助PK组14600元，非PK组6800，另外交通费用实报实销；

【入选条件】
1.年龄≥18岁且≤65岁，性别不限；
2.临床确诊为先天性抗凝血酶Ⅲ缺乏，符合以下2项标准：(a)抗凝血酶Ⅲ活性≤60%正常值;(b)具有明确的家族遗传史或基因诊断为杂合子或纯合子；
3.在筛选期前14天内无任何抗凝血酶Ⅲ的输注；
4.患者自愿签署知情同意书。

【排除标准】
1.对抗凝血酶Ⅲ制剂任何成分过敏且不能耐受治疗者；
2.筛选期至首次输注结束后7天，受试者需要使用抗凝抗血栓的药物（如磺达肝素钠、达比加群、利伐沙班等）或者肝素、低分子量肝素等其他口服抗凝药物治疗；
3.入组前3个月内接受过成分输血或研究期间可能需要成分输血的受试者；
4.肝功能（ALT、AST）≥2倍正常值上限或肾功能（BUN、Cr）≥1.5倍正常值上限的患者；
5.以下病毒检测任意一项为阳性：乙肝表面抗原、丙肝抗体、HIV抗体、梅毒抗体；
6.有严重的现病史，如心脑血管疾病（包括不稳定型心绞痛、恶性心律失常、急性心肌梗死、心功能不全3级以上等）；以及研究者认为不适宜的患者；
7.酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者；
8.入组前1个月内参加过其他药物临床试验的患者；
9.其他任何研究者认为可能影响受试者依从性或试验相关操作的情况。

【筛选提示】
须有抗凝血酶检查报告，如果为遗传性，家族中其他成员也会有，血液科或检验科会有相关记录